阿尔兹海默病新药研发团队答疑：为什么能提前上市？

经济观察网记者瞿依贤11月2日，上海绿谷制药有限公司（下称“绿谷制药”）治疗阿尔茨海默病新药——甘露特钠胶囊（商品名“九期一”，代号：GV-971）被国家药监局有条件批准上市。

消息一出，业界关注的焦点是：GV-971为什么能“提前上市”？什么是“有条件批准”？该药物的疗效究竟如何？

3日下午，中科院、上海市政府召开GV-971新闻发布会，针对3大问题做出回应。

有条件批准

GV-971的获批是“有条件批准”，同时，国家药监局要求“上市后继续进行药理机制方面的研究和长期安全性有效性研究，完善寡糖的分析方法，按时提交有关试验数据。”

在新闻发布会上，中科院上海药物所学术所长、GV-971主要发明人耿美玉针对“提前上市”和“有条件批准”做出回答。

耿美玉表示：“有条件审批是因为在新药申报资料中，关于大鼠长期致癌性试验正式报告没有提交，但是试验已经完成，统计结果也已全部完成。常规来讲，一个药物所有资料全部正式报告完成之后才可以提交并发新药证书，但是国家药监局考虑到AD（即阿尔兹海默病）患者需求量非常大，并且特别是基于现在已经完成的大鼠致癌试验结果，表明这个药物与致癌性没有任何相关性，所以允许我们先上市，同时3个月内把资料补交上去。”

耿美玉补充道，新药研究是一个长期过程，需要在更多患者当中得到验证，现在基础研究是冰山一角。接下来会按照国家药监局的要求，做新药上市后再评价及真实世界的研究，现在绿谷正在积极推进国际三期多中心的研究，目前美国FDA和欧洲EMA都完成了第一次预答辩的沟通工作。

对不同患者的疗效

GV-971对阿尔茨海默病不同程度患者的疗效如何也备受关注。

该药物3期临床主要牵头研究者、上海交通大学医学院附属精神卫生中心肖世富对记者介绍，GV-971的3期临床是全世界第一个纯安慰剂对照、时间最长达到9个月的药物3期临床研究。

并且，根据二期研究经验，三期在诊断标准方面更加严谨、入组更加严格、招募病人更加困难，入组筛选失败率基本达到50%，三期研究共花了4年时间。

肖世富对记者指出，现在疗效评估工具对轻的疗效评估不是很敏感，“像一张考卷一样，轻度可能考试分数会比较好，病情是进展性的，相对重一点，病情就相对发展快一点”。

“疗效的特点在三期验证确实是偏重一点，效果更加明显。现在主要疗效指标像考试一样，ADAS-Cog评分整体改善是2.54分，如果偏重一点将近改善5分，更加明显。比较做了6个月安慰剂研究有代表性的药物多奈哌齐，全世界做了34项双盲随机对照研究，观察半年的评分改善2.01分”，肖世富表示，9个月能够改善2.54分是非常满意的疗效。

3期临床研究结果表明，GV-971可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍。