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阿尔兹海默病新药研发团队答疑:为什么能提前上市?

2019-11-03 22:24:01 来源:经济观察网

经济观察网记者瞿依贤11月2日,上海绿谷制药有限公司(下称“绿谷制药”)治疗阿尔茨海默病新药——甘露特钠胶囊(商品名“九期一”,代号:GV-971)被国家药监局有条件批准上市。

消息一出,业界关注的焦点是:GV-971为什么能“提前上市”?什么是“有条件批准”?该药物的疗效究竟如何?

3日下午,中科院、上海市政府召开GV-971新闻发布会,针对3大问题做出回应。

有条件批准

GV-971的获批是“有条件批准”,同时,国家药监局要求“上市后继续进行药理机制方面的研究和长期安全性有效性研究,完善寡糖的分析方法,按时提交有关试验数据。”

在新闻发布会上,中科院上海药物所学术所长、GV-971主要发明人耿美玉针对“提前上市”和“有条件批准”做出回答。

耿美玉表示:“有条件审批是因为在新药申报资料中,关于大鼠长期致癌性试验正式报告没有提交,但是试验已经完成,统计结果也已全部完成。常规来讲,一个药物所有资料全部正式报告完成之后才可以提交并发新药证书,但是国家药监局考虑到AD(即阿尔兹海默病)患者需求量非常大,并且特别是基于现在已经完成的大鼠致癌试验结果,表明这个药物与致癌性没有任何相关性,所以允许我们先上市,同时3个月内把资料补交上去。”

耿美玉补充道,新药研究是一个长期过程,需要在更多患者当中得到验证,现在基础研究是冰山一角。接下来会按照国家药监局的要求,做新药上市后再评价及真实世界的研究,现在绿谷正在积极推进国际三期多中心的研究,目前美国FDA和欧洲EMA都完成了第一次预答辩的沟通工作。

对不同患者的疗效

GV-971对阿尔茨海默病不同程度患者的疗效如何也备受关注。

该药物3期临床主要牵头研究者、上海交通大学医学院附属精神卫生中心肖世富对记者介绍,GV-971的3期临床是全世界第一个纯安慰剂对照、时间最长达到9个月的药物3期临床研究。

并且,根据二期研究经验,三期在诊断标准方面更加严谨、入组更加严格、招募病人更加困难,入组筛选失败率基本达到50%,三期研究共花了4年时间。

肖世富对记者指出,现在疗效评估工具对轻的疗效评估不是很敏感,“像一张考卷一样,轻度可能考试分数会比较好,病情是进展性的,相对重一点,病情就相对发展快一点”。

“疗效的特点在三期验证确实是偏重一点,效果更加明显。现在主要疗效指标像考试一样,ADAS-Cog评分整体改善是2.54分,如果偏重一点将近改善5分,更加明显。比较做了6个月安慰剂研究有代表性的药物多奈哌齐,全世界做了34项双盲随机对照研究,观察半年的评分改善2.01分”,肖世富表示,9个月能够改善2.54分是非常满意的疗效。

3期临床研究结果表明,GV-971可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍。

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